Anthropic行政總裁Dario Amodei稱5至10年內治癒大多數人類疾病，引發藥企高管質疑。美國福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)執行董事長Jeff Leiden批評「完全是胡說」，透露公司曾動用約50家人工智能企業，分析他們1萬種藥物化合物的數據集，並無一家成功開發有效藥物。

AstraZeneca行政總裁Pascal Soriot表示，疾病和生物學很複雜，指人工智能治癒癌症「有點跳躍」；Regeneron首席科學官George Yancopoulos亦認為，人工智能不會奇蹟般告訴研發人員怎樣做，更不能把15年開發周期縮短至5年。報道指出，目前尚無完全由人工智能設計的藥物，獲美國食品及藥物管理局(FDA)批准上市。

核心障礙是人工智能難以預測「脫靶效應」。麥肯錫高級合夥人Alex Devereson指出，約4分1中後期臨床試驗失敗可追溯至安全問題，藥物在非預期靶點產生不良甚至有害副作用，現有模型預測能力有限。他認為投資正流向最容易而非最重要的問題。

不過，藥企仍利用人工智能輔助研發。拜耳團隊曾在數天內梳理1億份患者記錄，篩選出5種適合基因編輯技術的疾病。Leiden形容人工智能是有價值的「副駕駛」，可協助篩選靶點、優化實驗藥物及識別臨床試驗患者，但無法獨立主導新藥發現。麥肯錫數據顯示，2025年全球人工智能藥物發現領域的風險資本及私募股權投資，達84億美元，較2年前約40億美元翻倍。