港大醫學與深圳市第二人民醫院及台大醫院合作，為一名患有遺傳性異染性腦白質退化症的台灣少女，進行亞洲首宗自體幹細胞基因移植，成功改善她的行動及表達能力。這個治療方法是將經過純化及基因修復的自體造血幹細胞輸回病人體內。港大指好處之一是不會出現免疫排斥，患者接受治療後仍要接受五年觀察，而整個治療過程需要五百萬港元。
全球約有四萬多名遺傳性異染性腦白質退化症患者，他們缺乏芳基硫酸酯酶，使體內芳基硫酸酯累積，導致腦白質受損傷，最終出現致命性神經功能退化。患者會出現智力下降、四肢癱瘓，最終喪失運動能力以致死亡。