結節性硬化症協會表示，本港有百多名結節性硬化症患者，大多數都無藥物治療，過去一年就有兩人離世，近年本港周邊地區已使用一種抑制劑，可以控制結節性硬化病情，但由於有關藥物未有列入醫管局藥物名冊，公立醫院不會提供處方，病人亦未必可以負擔每月數萬元的私家醫院藥費。協會批評醫管局未有體恤患者情況，提供用藥。
香港藥學服務基金成員蘇曜華指，醫管局為避免藥物名冊「自費藥」過多，為人詬病，往往將資源集中在較多病人需要的用藥，罕見病患者較難獲得針對藥物。醫管局表示，有既定機制評估新藥，會繼續按善用有限資源及為最多有需要的病人提供治療的原則，檢討藥物名冊。