關注內地罕見病問題的北京協和醫院副院長張抒揚指，對罕見病有診療能力的醫生在內地不多，認為國家要加強培訓，提升醫生的能力。罕見病藥物昂貴問題近年引發內地社會關注，國務院常委會議早前決定，對罕見病藥品給予增值稅優惠。張抒揚指，措施體現了政府的態度，期望醫院未來做到早診斷、早治療，否則病人延誤五至十年才得到診斷和治療，實在太遲。
國家衛健委醫政醫管局副局長焦雅輝指，雖然罕見病發病率低，但中國人口多，患罕見病的人仍是大數字，形容不單純是醫療問題，而是社會問題。她指，衛健委聯同多個部委，去年五月公布內地首批罕見病目錄，收錄121種罕見病，隨著這些罕見病診斷和治療手法提高，未來仍會再擴充；並會加強罕見病研發，目前已經設立罕見病登記系統，收錄罕見病病人病歷，有助推進研發藥物和治療方法。