香港罕見疾病聯盟會長曾建平在一個電台節目表示，政府兩年半前引入首種適用於脊髓肌肉萎縮症的藥物，但至今只有10多名小朋友患者及1名成年患者用藥，建議政府推行「罕見病藥物試用期」，由醫管局、臨床專家、病人組織及藥廠，共同協商及訂立藥物的臨床準則、試用期限和療效指標，期間患者毋須付藥費，試用期結束後，未達療效指標的患者停止用藥，有療效的患者則由現行機制資助繼續用藥。他指，聯盟曾與同藥廠溝通方案，雖然對方無提及免費供藥，但反應正面。
曾建平表示，有國際研究指，近七成脊髓肌肉萎縮症成年患者，在接受14個月藥物治療後，活動能力有改善，指當局認為科研數據及臨床實證不足以用在成年患者身上，因此提出建立共同承擔風險機制。