港大醫學院成功研發全球首個幹細胞新模型，可為原發性免疫缺陷病患者提供個別治療。港大醫學院聯同幹細胞轉化研究中心及劍橋大學，於2020年開始研究新幹細胞模型，從患者身上抽取血液樣本，將血液細胞改造為「擴展潛能幹細胞」，測試對患者最有效及最安全的療法，減低患者試藥的風險。經過臨床試驗後，成功將原本治療風濕病的藥物，用於治療其中一種罕見免疫缺陷疾病「STAT1功能增益」患者，每月藥費由數千元至一萬元。
 
港大醫學院內科學系風濕及臨床免疫學科主任李曦表示，全球約有500種原發性免疫缺陷病，估計整體發病率為萬分一，單是瑪麗醫院就有百多名病人，目前「STAT1功能增益」症患者全港有5至6人。他表示，患者較易受細菌感染，難以抵禦癌症等，患者因經常患病而要服藥，難以採集樣本和干擾化驗結果，醫學界對罕見疾病的研究亦不足，因此目前未有針對性療法，希望透過新療法令患者得到個人化治療，減低試藥風險。
 
有29歲患者表示，由於家族遺傳，3、4歲開始患上罕有的免疫缺陷疾病，但到十多歲才確診，當時器官已受損，容易生病，曾有口腔念珠菌感染、皮膚潰爛，20多歲中風，視力系統受攻擊、一度接近失明，直至約一年前接受個人化幹細胞治療，情況已有好轉，可以正常生活。他表示，治療暫時未有任何副作用，但難以負擔高昂藥費，希望社會能增加對罕見病的關注和資源。